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概览

从初始的靶基因发现到候选基因药物的筛选和优化,从临床前研究和IND申报到临床阶段的大规模生产,围绕基因疗法开发流程,开云打造全流程、灵活的试剂和服务解决方案,全程为您的疗法开发保驾护航,助力每一个重要节点的突破。

基因治疗的优势

  • 为传统疗法无效、 难治的疾病提供了新的治疗选择
  • 根源治疗疾病, 单次治疗带来长期疗效:

    基因治疗直接靶向DNA, 通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状, 实现从源头上治疗

  • 独特作用机制促成研发优势:

    直接靶向DNA发挥作用, 对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势 

AAV载体引入新的基因

CRISPR纠正致病基因

基因疗法开发流程

靶基因发现 1
候选药物筛选和优化 2
临床前研究 3
临床试验 4

靶基因发现

了解疾病机制:

通过全基因组范围基因敲除gRNA文库来筛选和识别与疾病相关的靶基因。并且结合生物信息学方法,分析疾病相关的基因组信息,充分了解致病机制和疾病发展的过程。

目标基因验证:

 为了验证疾病相关的目标基因,研究人员使用细胞的模型、表型模型、IHC、FACS 和 WB 等技术手段,来验证目标基因如何参与特定疾病发展。

Target Discovery

候选药物筛选和优化

候选药物识别、筛选和优化:

基因治疗药物开发的过程,最核心的是基因治疗载体的设计和制备,该载体中携带新的基因或者基因编辑工具,目的是修改、替换或灭活所筛选到的靶基因。首先,科学家筛选出可能成药的载体,然后就是对载体进行优化:提高递送效率、提高GOI 的表达量、减少免疫反应、降低脱靶率,在达到治疗效果的同时,确保患者安全。 

Lead Identification & Optimization

临床前研究

临床前研究及IND申请:

当开发并优化完成基因疗法所用载体后,在临床前阶段,就会开展非人类灵长类动物的体内研究,获取包括药物疗效、毒性和药代动力学 (PK) 等数据。临床前研究后,将对实验数据进行综合评估,并决定该药物是否能进行人体试验。
 当基因药物进入人体临床阶段,药监部门要求在 IND 申请中提交大量详实的数据和计划,包括动物研究数据、制造信息 (CMC)、临床方案和任何先前人体研究的数据等等。

临床前研究

临床前研究

IND Support

  • CRISPR sgRNA IND整体方案 Hot
  • HDR基因敲入模板 IND整体方案 Hot

临床试验

监测患者治疗过程中药物的安全性和有效性:

临床阶段主要评估基因治疗药物对于健康志愿者和患者的安全性和有效性,在临床用药期间研究人员将评估药代动力学、吸收、代谢等对身体的影响,以及安全剂量范围内的副作用。此外,影响临床试验的有多重因素,包括实验设计的复杂性、试验成本和实施问题等。

IND Phase I Phase II Phase III BLA Commercial
GenCRISPR cGMP sgRNAHOT
GMP Cas9 核酸酶
GMP GenExact™ ssDNA & GenWand™ dsDNAHOT
GMP Benz-Neburase™ 全能核酸酶
mRNA Clinical GMP级生产  
GMPro 质粒生产 GMP  质粒生产
Clinical GMP AAV生产 GMP AAV Vector

合作伙伴

战略合作!开云 GMP sgRNA支持北恒生物通用型CAR T申报

2022年3月17日,北恒生物CTA101斩获通用型CAR-T新药临床研究批件。开云依托20年化学合成核酸原料的丰富经验,为北恒生物提供匹配临床研究与申报要求的基因编辑关键试剂原料sgRNA、定制化质控检测和专业的技术支持。

提供匹配临床研究与申报要求的基因编辑关键原料sgRNA

提供匹配临床研究与申报要求的
基因编辑关键原料sgRNA

拟合作制定基因细胞治疗领域关键原材料行业标准

拟合作制定基因细胞治疗领域关键
原材料行业标准

服务推荐&案例分享

基因治疗技术资源

  • 靶基因发现

  • 候选药物筛选和优化

  • 临床前研究

  • 临床试验

Effective gene editing using the CRISPR RNP system:higher editing efficiency, lower off-target effects, and minimal cytotoxicity

James Chon Ph.D
 Field Application Scientist Genscript USA Inc.

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